Ученые помогли слепым мышам прозреть и готовы перейти к людям

Американские генетики модифицировали аденоассоциированный вирус, который способен встраиваться в геном, так, чтобы он мог связываться клетками сетчатки, не затронутыми деградацией.

Известно, что с возрастом или под влиянием болезней происходит дегенерация сетчатки, от которой страдает  каждый десятый человек старше 55 лет. И это не говоря о тех людях, которые имеют врожденные патологии зрения.

Ученые из Университета Беркли дали всем им надежду, проведя успешный эксперимент, вернувший зрением слепым мышам.

Зная, что определенные типы сетчатки как правило остаются незатронутыми деградацией, ученые решили "прокачать" их при помощи генной терапии. Они ввели слепым мышам аденоассоциированный вирус (AAV), который способен встраиваться в  геном. Вирус был модицифирован таким образом, что получил способность связываться с теми клетками сетчатки, которые были здоровы. Его частицы смогли придать этим клеткам дополнительные функции светочувствительности.

После инъекции клетки мышей начинали синтезировать чувствительный белок, регистрировать свет и снова передавать зрительные сигналы дальше по цепочке. Мыши смогли различать буквы на экране планшета.

- В тех пределах, в которых позволяют судить тесты, поведение мышей с восстановленным зрением ничем не отличалось от поведения полностью здоровых, - цитирует авторов работы naked-science.

Сетчатка человека содержит в сотни раз больше фоторецепторов и ганглионарных клеток. Это означает, что людям нужны более мощные инъекции вируса, который, хотя и считается безопасным для здоровья, в подобных обстоятельствах не изучен.

Тем не менее ученые надеются, что испытания на людях могут начаться уже через несколько лет.

- Достаточно внутриглазной инъекции модифицированных вирусных частиц - и через несоклько месяцев больной сможет что-то видеть, - говорят они.